医疗科研新进展 | 菁易科研解读布罗苏马布对X连锁低磷血症患者骨骼的影响

3D-DXA reveals significant effects of burosumab on trabecular and cortical skeletal envelopes in symptomatic adults with X-linked Hypophosphatemia.

研究背景

X连锁低磷血症（XLH）由PHEX基因功能丧失突变引发，致FGF23激素过量，造成肾磷酸盐浪费和维生素D分解加速，引发骨骼软化，增加骨折风险。布罗苏马布是针对FGF23的单克隆抗体，可改善症状，但对皮质骨影响不明。本研究用3D - DXA技术评估其对XLH患者髋部皮质骨和松质骨的影响。

方法速览

采用3D - DXA技术，用3D - Shaper软件分析髋部DXA扫描数据，评估皮质骨和松质骨参数。研究对象为20名参与布罗苏马布注册试验的XLH患者，分别在基线、6个月、12个月和18 - 24个月进行DXA扫描，用混合效应模型统计分析骨密度变化。

主要发现

1. 松质骨密度增加：布罗苏马布治疗使髋部松质骨体积密度显著增加，总髋部松质骨vBMD治疗结束时较基线增13.6%（p<0.001），股骨颈松质骨vBMD增14.1%（p<0.001），促进松质骨矿化。
2. 皮质骨密度增加：治疗显著增加股骨颈皮质骨表面密度，6至12个月增加3.9%（p = 0.03），6至18 - 24个月增加6.8%（p = 0.01），增强骨骼机械强度。
3. 截面惯性矩增加：治疗12个月后，股骨颈截面惯性矩增加11%（p<0.05），18 - 24个月增加14%（p<0.01），减少骨折风险。
4. 皮质骨密度变化进程：皮质骨体积密度治疗6个月时短暂下降，12和18 - 24个月逐渐恢复并增加，可能与皮质骨重塑有关。

总结展望

本研究首次用3D - DXA全面评估布罗苏马布对XLH患者髋部皮质骨和松质骨的影响，3D - DXA可作为非侵入性监测方法。但研究存在缺乏个体骨折数据、无安慰剂对照组、样本量有限等局限，后续需更多研究完善。