Efficacy and Safety of Dotinurad Versus Febuxostat for the Treatment of Gout: A Randomized, Multicenter, Double-Blind, Phase 3 Trial in China.
研究背景
痛风是全球常见炎症性关节炎，患病率自1990年快速上升，目前约5580万人受影响。其主要特征是高尿酸血症，有效管理高尿酸血症对预防痛风发作等至关重要。现有尿酸降低治疗药物存在安全性和耐受性问题，因此需新的、高效且安全的尿酸重吸收抑制剂。本研究旨在比较多替拉德与非布司他在中国痛风患者中的疗效和安全性。
方法速览
这是一项在中国30个研究中心进行的III期、多中心、随机、双盲、平行组研究。符合条件患者随机接受多替拉德（2 mg/天和4 mg/天）或非布司他（40 mg/天）治疗。主要终点是第24周血清尿酸水平≤6.0 mg/dL的应答率，次要终点包括第12周应答率和其他时间点血清尿酸水平变化。安全性评估涵盖不良事件等。
主要发现
- 疗效对比：第24周，多替拉德4 mg/天组应答率显著高于非布司他40 mg/天组（73.6% vs 38.1%）；第12周，多替拉德2 mg/天组非劣于非布司他40 mg/天组。第24周，多替拉德组血清尿酸水平平均百分比降低为45.9%，非布司他组为30.6%。
- 安全性和耐受性：两组总体不良事件、严重不良事件、治疗相关不良事件发生率相似，未发现新安全信号。
- 尿酸结石和肝肾损伤：多替拉德组和非布司他组在治疗相关尿酸结石、肝损伤、肾损伤发生率上相当。
- 痛风发作：多替拉德组治疗期间痛风发作发生率略高，可能与剂量逐步增加有关。
总结展望
本研究首次在中国痛风患者中证明多替拉德4 mg/天在降低血清尿酸水平方面的优越性，且安全性良好，适合长期使用。不过研究存在缺失数据处理、样本选择偏差、短期研究及未与更高剂量非布司他比较等局限性。总体而言，多替拉德4 mg/天为痛风管理提供了新治疗选择。