Industry promotion of oncology drugs with accelerated approval that failed confirmatory trials.
研究背景
美国FDA常基于替代终点加速批准新药，但需完成上市后确认试验。许多获批药物在确认试验中未证明临床效益，引发对市场推广和临床决策影响的担忧。本研究旨在评估这些药物确认试验失败前后的行业支付情况，探讨潜在利益冲突及对临床决策的影响。
主要发现
- 行业支付总体趋势：2009 - 2021年，73种加速批准的肿瘤药物中7种在所有确认试验中未证实临床效益，6种自愿撤回，撤回时间中位数4.9年。多数药物行业支付在确认试验失败后减少，但部分药物撤市前仍被推广。
- 具体药物支付变化：
- Marqibo：确认试验失败前后平均每月支付分别为138美元和183美元，支付略增，制造商可能继续推广。
- Blenrep：支付从152,417美元降至119,066美元，制造商仍支付医生，演讲和咨询支付比例增加，或为维持关系支持临床试验。
- Ukoniq：支付从23,139美元降至13,588美元，演讲支付比例显著增加，制造商希望保持与医生联系。
- Farydak：支付从12,317美元大幅降至4,606美元，咨询支付比例增加，或为维持长期关系。
- Lartruvo和Aliqopa：确认试验失败后几乎无支付，制造商认为继续支付无经济价值。
- 支付性质变化：Farydak确认试验失败后咨询支付比例和金额增加；Blenrep演讲支付比例和金额增加；Ukoniq演讲支付比例和金额增加。
创新性和局限性
- 创新性：首次系统分析加速批准药物确认试验失败前后的行业支付情况，揭示制造商撤市前继续支付医生现象，强调行业支付对临床决策的潜在影响。
- 局限性：依赖公开数据，可能存在报告不完整或不准确问题；样本量小，限制结果普遍适用性；无法区分支付具体用途。