Standardization of Terminology, Definitions, and Outcome Criteria for Bleeding in Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia: International Consensus Report.
研究背景
遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）是全球第二常见的遗传性出血障碍，约每5000人中就有一人受影响。目前HHT临床研究和治疗开发缺乏严重程度定义、结局标准和术语的共识，随着新疗法开发，未来将开展比较临床试验，急需统一标准。
方法速览
- 专家小组：23名来自9个国家的HHT专家，涵盖出血、出血障碍、临床试验设计和生物统计学等领域。
- 文献回顾：通过Ovid MEDLINE数据库检索87篇全文文献生成证据表。
- 意见制定：经多次虚拟会议初步制定推荐意见，再经全体成员审查修订达成共识。
主要发现
- 治疗目标：主要是减少鼻出血和胃肠道出血；次要目标包括减少其他出血、贫血和输血需求，改善生活质量，减少医疗资源利用，降低死亡率，同时降低治疗毒性和出血后果。
- 出血分类：从鼻出血严重程度、血液支持需求、个体报告的出血影响三个领域定义出血严重程度。
- 试验终点：鼻出血用日记或验证工具作主要终点；血液学用复合终点；健康相关生活质量测量作次要或探索性终点。
- 响应标准：鼻出血、血液学有响应定义，健康相关生活质量领域暂不适宜正式化响应定义。
总结展望
通过严格审查和国际专家共识，制定了HHT出血的标准术语、定义和响应标准，为临床试验提供框架，提高研究结果可比性和一致性。随着新证据积累，标准将不断进化。