Analysis of 2023 World Health Organization cancer Essential Medicines List and concordance with resource-stratified guidelines.
研究背景
世界卫生组织（WHO）的基本药物清单（EML）和资源分层指南（RSG）都致力于优先选择高价值药物。本研究对比2023年EML癌症药物清单与全球癌症统计数据，分析EML推荐疗法与RSG的匹配程度，找出需EML委员会评估的空白点。
方法速览
研究通过对比2023年EML药物与GLOBOCAN 2022的癌症发病率和死亡率数据，以及与NCCN和NCG RSG的推荐药物，评估EML药物的覆盖范围和匹配度，识别NCCN核心指南中值得EML委员会进一步评估的药物。
主要发现
- 癌症药物覆盖范围：2023年EML含64种癌症药物，涉及219个肿瘤特异性适应症。白血病和淋巴瘤的药物数量最多，但部分常见癌症（如肝细胞癌）因临床效益低未被列入，而食管癌和胃癌等有效治疗应被评估纳入。
- EML与RSG的匹配度：与NCCN RSG匹配的EML适应症中，42%被NCCN基本指南推荐，74%被NCCN核心指南推荐；与NCG RSG匹配的EML适应症中，83%被NCG基本指南推荐，89%被NCG最优指南推荐，表明EML与NCG RSG匹配度较高。
- 需要进一步评估的药物：NCCN核心指南中的一些药物值得EML委员会进一步评估，如5 - 氟尿嘧啶和奥沙利铂在食管癌和胃癌中的应用，吉西他滨和顺铂在转移性膀胱癌中的应用，这些药物能显著提高患者生存期。
- 案例分析：食管癌和胃癌使用5 - 氟尿嘧啶和奥沙利铂，中位生存期从无治疗的3 - 6个月提高到7 - 12个月；膀胱癌使用吉西他滨和顺铂，中位生存期从无治疗的6个月提高到14个月，且这些药物在疗效、可获得性、生活质量、毒性和成本效益方面表现良好。
总结展望
本研究首次系统关联WHO EML列表与全球适用的RSG和全球癌症负担，展示了NCG RSG与EML的高度匹配，强调了当地和区域临床医生开发实用指南的重要性。但研究存在数据来源限制、推荐差异以及未考虑其他高质量RSG等局限性。