Salvage therapies for first relapse of SHH medulloblastoma in early childhood.
研究背景
Sonic Hedgehog (SHH) 型髓母细胞瘤是婴幼儿常见分子亚型髓母细胞瘤，复发后标准治疗方案未明确。本研究旨在评估复发后生存率，探讨影响患者预后因素。
方法速览
这是一项国际回顾性研究，纳入1995 - 2017年间147名复发的Nodular Desmoplastic/SHH型髓母细胞瘤患者。用单变量和多变量Cox模型及倾向评分分析评估复发后生存率，探讨预后因素。
主要发现
- 3年生存率：复发后3年生存率为61.6%（95% CI, 52.2 to 69.6），治疗仍有挑战。
- 局部复发与治疗选择：局部复发患者（40.8%）更常接受挽救手术、低剂量CSI（≤ 24 Gy）或局部放疗，复发时年龄小，倾向手术切除和低剂量CSI或非CSI治疗。
- 颅脊髓照射（CSI）：多变量分析显示，接受CSI患者生存率显著提高（HR 0.33 [95% CI, 0.13 to 0.86], p = 0.04）。
- 高剂量化疗（HDC+AuHCR）：虽有生存改善但未达统计学显著（HR 0.24 [95% CI, 0.0054 to 1.025], p = 0.065），对未接受CSI患者是重要选择。
- 低剂量CSI：接受低剂量CSI（≤ 24 Gy）患者3年生存率为87.8%（95% CI, 53.5, 97.3），高剂量CSI（> 24 Gy）患者为68.2%（95% CI, 51.1, 80.4），低剂量CSI在某些情况可能有效。
- 治疗组合：接受CSI联合化疗或HDC+AuHCR患者生存率较高（81.2% [61.8 - 91.3]），仅接受CSI患者为62.0%（38.4 - 78.7），联合治疗可能优于单一治疗。
- 年龄和复发时间：年轻患者（< 36个月）和早期复发（< 12个月）患者生存率低，强调早期诊断和治疗重要性。
总结展望
本研究为复发SHH型髓母细胞瘤治疗提供重要参考，强调CSI关键作用，指出低剂量CSI和联合治疗潜在优势。但研究存在回顾性、样本量有限、缺乏遗传数据等局限。