Incorporation of patient-reported outcomes in pediatric cancer clinical trials: design, implementation, and dissemination.
研究背景
儿童癌症治疗进步使超80%患者成为长期生存者，但治疗毒性对健康相关生活质量（HRQoL）影响显著。收集患者报告结局（PROs）重要，不过在儿童和青少年及年轻成人（AYA）癌症临床试验中的应用滞后。本文讨论整合验证的PRO工具和分析方法的策略，并通过案例展示经验与挑战。
方法速览
研究者通过AOST2031、AHOD2131、AALL1732三个临床试验评估PROs收集和分析方法。采用PROMIS和PRO‑CTCAE等工具，结合电子数据采集（EDC）和纸质问卷收集数据，与统计学家合作确保数据质量。
主要发现
- 胸腔镜手术优势：AOST2031试验显示，胸腔镜手术术后1‑2周和4‑6周疼痛干扰评分低于开放手术组，改善了患者HRQoL。
- 新型免疫疗法影响：AHOD2131试验中，新型免疫疗法组外周神经病变发生率高，但两组HRQoL评分无显著差异，对整体HRQoL影响不大。
- 新型抗体药物结合物改善：AALL1732试验表明，Inotuzumab Ozogamicin（IO）组治疗期间疲劳和认知障碍低于传统化疗组，治疗结束1年后HRQoL多维度显著改善。
- PROs的重要性：PROs在评估治疗毒性和HRQoL方面有独特价值，可优化支持性护理策略，在治疗选择决策中发挥重要作用。
创新性与局限性
- 创新性：多模式数据收集结合EDC和纸质问卷；长期随访提供长期影响数据；跨年龄组评估确保数据全面性。
- 局限性：存在数据缺失问题；部分患者因技术障碍影响数据完整性；历史上边缘化群体参与率低可能导致数据偏倚。
总结展望
研究为未来儿童和AYA癌症临床试验中PROs的整合提供了指导和经验。