Impact of Modernizing Eligibility Criteria on Enrollment and Representation in Acute Myeloid Leukemia Clinical Trials.
关键词: 急性髓系白血病, 临床试验, 资格标准
简介: 研究评估安全性替代标准对AML患者临床试验资格影响，提升入组代表性。
研究背景
临床试验资格标准在筛选目标人群、降低风险时，可能限制参与者数量并对不同人群产生不同影响。本研究通过反事实分析，评估实际与基于药物安全性的替代资格标准对急性髓系白血病（AML）患者参与190项临床试验的影响。
方法速览
采用多中心回顾性队列研究，对2226名新诊断AML患者进行反事实评估。数据来自8家医院医疗记录，涵盖人口统计学、临床及实验室检查结果。运用χ²检验等评估种族/族裔群体差异，用Bootstrap法获取中位数置信区间，用Wilcoxon秩和检验比较。
主要发现
- 总体资格比例显著增加：
基于试验标准，患者总体资格比例中位数为47.9%，基于安全性标准升至84.2%，增加30.0%（p<0.001）；排除年龄标准后，从65.8%增至84.2%，增加11.5%（p<0.001）。
- 各群体资格比例变化：
基于试验标准，不同种族/族裔群体资格比例不同，使用安全性标准后均达84.2%，各群体增加27.9%-31.6%（p<0.001），排除年龄标准后增加10.0%-11.9%（p<0.001）。
- 减少种族/族裔间资格差异：
基于试验标准，部分群体在部分试验中符合条件少；使用安全性标准后，差异显著减少。
- 关键资格标准影响：
放宽冠状动脉疾病等标准，显著增加资格比例，减少群体间资格差异，如冠状动脉疾病放宽增加6.1%（p=0.017）。
总结展望
基于安全性的资格标准显著提高患者总体资格比例，减少不同种族/族裔群体间资格差异，提高试验代表性和可推广性。不过，研究存在数据回顾性、地理分布局限及未评估与生存率关系等不足。