医疗科研新发现 | 菁易科研解读家族性脑海绵状血管瘤患者生活质量相关研究

Association of Quality of Life Domains and Clinical Symptoms in Patients With Familial Cerebral Cavernous Malformation.

研究背景

家族性脑海绵状血管瘤（fCCM）影响患者生活质量，PROMIS - 29生命质量调查问卷未在fCCM患者中严格评估。本研究旨在评估其可靠性和有效性，探讨与临床症状和改良Rankin量表（mRS）评分关系。

方法速览

采用横断面分析，纳入198名成年fCCM患者，在2019 - 2022年间完成PROMIS - 29问卷。用线性混合模型分析PROMIS得分与多因素关系，评估其内部一致性和构念效度。

主要发现

1. 患者报告的焦虑、疼痛和身体功能较差：fCCM患者在这些方面得分显著低于一般参考人群。
2. 社会参与度较高：患者社会参与度得分高于一般参考人群。
3. 既往颅内出血与多个生活质量领域相关：有此病史患者在多方面得分显著较低。
4. 慢性头痛与多个生活质量领域相关：有慢性头痛史患者在多方面得分显著低。
5. 癫痫发作与生活质量无显著关联：有癫痫发作史和无此病史患者在各方面得分无显著差异。
6. PROMIS与mRS的相关性：二者存在显著正相关，尤其在身体功能和社会参与度方面，但mRS对其他PROMIS领域解释力弱。

总结展望

本研究首次大规模在fCCM人群评估PROMIS - 29，用多中心数据且综合评估，但存在仅含成人样本等局限性，后续需进一步研究。