Defining the role of pragmatic clinical trials in cancer clinical research: outcomes of a collaborative workshop hosted by the European Organisation for Research and Treatment of Cancer.
研究背景
过去几十年癌症治疗进步显著，但新疗法监管批准多基于解释性随机对照试验（RCTs），其结果在真实世界适用性存疑，且未解决所有临床问题，因此需将实用元素融入癌症临床试验。
方法速览
与解释性RCTs对比
RCTs是评估干预措施的可靠方法。解释性RCTs侧重理想条件下治疗效果，实用试验评估常规临床实践效果，设计更贴近日常，用广泛患者群体、常规监测和简化数据收集，提高结果适用性和普遍性。
方法学特征
包括广泛患者群体、灵活干预实施、常规护理作对照、长期患者中心结局指标、简化数据收集及意向治疗分析，还可采用创新设计提高效率和患者参与度。
主要发现
价值与挑战
对患者而言，实用试验减轻参与负担，优先考虑患者中心结局指标，但面临招募和资金问题，常规治疗试验吸引力不足。
资金与法规框架
资金不足是主要障碍，现有法律框架增加试验复杂性和成本，实施适应性框架可促进试验开展。
社会层面价值
为患者提供实际治疗效果信息，为HTA机构和医疗支付者提供数据，能量化比较和成本效果，在罕见肿瘤治疗中可高效生成证据。
设计与实施
试验设计应根据研究问题、决策类型和决策者确定，要考虑实用和解释性元素结合，最好与相关利益者协商。
未来方向
需简化法规，利用数字时代机遇，加强利益相关者合作，应对实施挑战。
总结展望
实用试验减轻患者负担，提高结果普遍性和适用性，为临床决策提供实际效果信息，能高效生成高质量现实世界证据。要发挥其潜力，需简化法规、增加资金支持并促进合作。