Proportion of patients in phase 2 oncology trials receiving treatments that are ultimately approved.
研究背景
许多患者参加1期剂量扩展队列或2期临床试验以获新型治疗机会，但对其实际受益程度知之甚少。本研究用治疗比例评估2期临床试验中患者接受最终获FDA批准治疗方案的概率。
方法速览
研究者从Clinicaltrials.gov随机抽取400个2012年11月至2015年11月启动的2期癌症试验，通过搜索Drugs@FDA、NCCN指南和ESMO‑MCBS评分卡确定药物‑适应症组合是否获批，用接受最终获批治疗患者数除以总参与患者数计算治疗比例。
主要发现
- 治疗比例情况：16.2%的2期临床试验参与者接受最终获批治疗；考虑NCCN非标签推荐，比例提至19.4%；仅考虑ESMO‑MCBS评分高的FDA批准，比例降至9.3%。
- 试验进展情况：32.5%的2期试验参与者所在试验进入3期。
- 不同类型试验差异：生物标志物富集、免疫治疗、未批准药物、单药治疗试验患者接受获批治疗概率分别为24%、25%、20%、19.4%，联合治疗试验为13.2%。
- 试验特征影响：治疗比例在药物类别等特征上无显著差异。
- 灵敏度分析：9.5年随访时间分析结果与主要分析一致。
总结展望
本研究引入治疗比例指标，结合多方面评估2期临床试验治疗价值。但存在依赖历史队列、样本量有限等局限。虽部分反映情况，但未来需更多研究完善。